Aktualności
"Hemofilia w wieku dojrzałym" - takiej publikacji jeszcze w Polsce nie było
Dzięki stosowaniu czynników krzepnięcia długość życia osób z hemofilią jest obecnie taka sama jak osób bez hemofilii. Niestety, chorzy na hemofilię, podobnie jak osoby bez hemofilii, zapadają na choroby cywilizacji: nowotwory, choroby serca, otyłość, nadciśnienie, cukrzycę. Jak można je leczyć? Czy u pacjentów z hemofilią wolno stosować takie same terapie, które są stosowane w przypadku osób bez hemofilii?
Nieodpowiednie odżywianie, brak aktywności fizycznej, palenie papierosów, picie alkoholu, stres to główne przyczyny chorób cywilizacji. Jak im zapobiegać, mając hemofilię? Jak zapobiegać marskości i nowotworom wątroby, które są obecnie głównym zabójcą chorych na hemofilię?
Odpowiedzi na wszystkie te pytania, a także wiele praktycznych rad (np. jak przystosować mieszkanie do potrzeb osoby starszej z hemofilią) można znaleć w nowej publikacji wydanej przez Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię "Hemofilia w wieku dojrzałym". Książka jest tłumaczeniem publikacji irlandzkiego stowarzyszenia chorych na hemofilię, została skonsultowana przez polskich specjalistów oraz wzbogacona o polskie zalecenia. Warto przeczytać!
Publikacja została wydana dzięki wpłatom 1% podatku na Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię jako Organizację Pożytku Publicznego.
17.04.2014: Konferencja prasowa PSCH: walka o budżet na hemofilię
17 kwietnia 2014 r., w światowym Dniu Chorych na Hemofilię, Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię zorganizowało konferencję prasową. Tematem było zmniejszenie przez Ministerstwo Zdrowia o połowę budżetu na leki, który był zaplanowany w Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię na 2014 rok.
Obecna na konferencji Joanna Kilkowska, dyrektor departamentu polityki zdrowotnej Ministerstwa Zdrowia, potwierdziła, że na 2014 rok przewidziano połowę środków zapisanych w Narodowym Programie. Poinformowała też, że już ok. 70 proc. zaplanowanych na 2014 rok pieniędzy zostało przez Ministerstwo rozdysponowane.
Dr hab. Anna Klukowska, Prof Krystyna Zawilska, Dyr. Joanna Kilkowska, Bogdan Gajewski
- Takie plany są bardzo niepokojące. Zmniejszenie o połowę pieniędzy na leki może stanowić zagrożenie dla zdrowia i życia chorych na hemofilię. Mogłoby zabraknąć czynników krzepnięcia do zapobiegania krwawieniom m.in. podczas operacji i rehabilitacji - powiedziała prof. Krystyna Zawilska, przewodnicząca Grupy ds. Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.
- Jeśli Ministerstwo tak drastycznie zmniejszy budżet, szpitale znów zaczną się wypełniać chorymi na hemofilię, powstanie armia inwalidów - mówił Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię, tłumacząc, że jeśli pacjenci są dobrze leczeni, to nie wymagają kosztownych operacji wszczepienia endoprotez, mogą być sprawni i samodzielni.
Obecni na konferencji pacjenci wskazywali też na inne mankamenty leczenia: brak kontynuacji profilaktyki po 18. roku życia, co powoduje, że młodzi ludzie mają trudności z nauką i podejmowaniem pracy, gdyż uniemożliwiają im to bolesne wylewy. Problemem jest też brak rehabilitacji, wydawanie leków w dawkach jak dla dzieci przez co podawanie czynnika trwa ponad godzinę, a w tym czasie może rozwinąć się wylew. Przede wszystkim brakuje jednak ośrodków kompleksowego leczenia: pierwsze miały powstać już w 2012 roku, jednak do tej pory nie powstał żaden. - Daty powstania ośrodków przesuwa się tylko na papierze, z 2012 r. na 2013, z 2013 na 2014, z 2014 na 2015 - mówił Bogdan Gajewski.
W konferencji wzięło udział wielu dziennikarzy oraz pacjentów z całej Polski
Obecna na konwencji mama 11-letniej dziewczynki chorej na ciężką postać choroby von Willebranda przypomniała, że dzieci z tą rzadką skazą krwotoczną nie mają leczenia profilaktycznego, choć wylewy mogą być niebezpieczne dla życia. Dyr. Joanna Kilkowska przyznała, że problem pominięcia leczenia profilaktycznego choroby von Willebranda został zauważony przez ministerstwo. Powiedziała, że zrobiono wstępne analizy finansowe wprowadzenia profilaktyki, ale ostateczne decyzje nie zapadły.
Dyr. Kilkowska przekazała też informację od wiceministra Cezarego Rzemka, że Ministerstwo zapewni chorym na hemofilię ciągłość leczenia oraz obietnicę, że na tan rok budżet na leki zostanie zwiększony. Nie podała jednak żadnych konkretów, kiedy Ministerstwo znajdzie dodatkowe pieniądze i w jakiej wysokości. - Umowy są po to, by ich dotrzymywać, a Ministerstwo Zdrowia, przyjmując przed 2 laty Narodowy Program, zobowiązało się do jego przestrzegania - powiedział dr Zdzisław Grzelak, prezes wrocławskiego Koła PSCH, przekazując przedstawicielce ministerstwa protest wrocławskiego koła przeciw ograniczeniom budżetu na hemofilię.
Mimo zapewnień dyr. Kilkowskiej, na razie żadne konkretne decyzje nie zostały przez Ministerstwo Zdrowia podjęte.
Szykuje się przełom w leczeniu hemofilii: konferencja w Dublinie
W listopadzie 2013 r. odbyła się w Dublinie konferencja Irlandzkiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię dla najbardziej aktywnych europejskich stowarzyszeń chorych na hemofilię. Celem konferencji było poinformowanie o przełomie, jaki może wkrótce dokonać się w leczeniu hemofilii, jak również wspólne zastanowienie się nad strategią działania wobec faktu wejścia na rynek nowych rekombinowanych czynników krzepnięcia.
Według ekspertów obecnych na konferencji, w leczeniu hemofilii szykuje się przełom, podobny do tego, jakim było 30-40 lat temu wejście na rynek koncentratów czynników krzepnięcia. Wkrótce na rynku pojawi się nowa generacja leków: o przedłużonym czasie działania.
W przypadku hemofilii B udało się bardzo znacząco wydłużyć czas półtrwania czynnika IX, który może wynosić aż 100 godzin. W przypadku hemofilii A jest to znacznie trudniejsze, gdyż czynnik VIII tworzy kompleks z czynnikiem von Willebranda, w związku z tym czas półtrwania czynnika VIII jest ograniczony czasem półtrwania czynnika von Willebranda, który wynosi 18 godzin. Pomimo tego również udało się uzyskać dość znaczący postęp: czas półtrwania czynnika VIII wydłużono: w nowych lekach jest on 1,5-1,7 raza dłuższy niż czas półtrwania naturalnych czynników krzepnięcia.
W celu osiągnięcia wydłużonego czasu działania producenci wykorzystują 3 różne technologie: pegylacji, połączenia z fragmentem immunoglobuliny lub połączenia z fragmentem albuminy. Metoda pegylacji jest już stosowania w produkcji niektórych leków od 1998 roku. W przypadku połączenia z fragmentem immunoglobuliny i albuminy wykorzystano naturalny mechanizm długiego czasu półtrwania immunoglobuliny i albuminy: tego typu rozwiązania również są już wykorzystywane w produkcji innych leków.
Pierwsze leki o przedłużonym czasie działania wejdą na rynek na początku 2014 roku - na początku w USA, Kanadzie i Japonii. Jeśli chodzi o Europę, to nowe leki miałyby wejść za 2 lata: EMA (Europejska Agencja ds. Leków) wymaga bowiem przeprowadzenia dwuletnich testów bezpieczeństwa stosowania u dzieci.
Zalety nowych leków, podkreślane przez ekspertów to:
- zredukowanie liczby zastrzyków,
- możliwość uniknięcia zakładania portu, co czasem wiąże się z poważnymi powikłaniami,
- redukcja krwawień pomiędzy kolejnymi wstrzyknięciami (ze względu na wyższy poziom czynnika pomiędzy kolejnymi wstrzyknięciami).
Obecnie leczenie profilaktyczne w hemofilii A polega na podawaniu leków 3 razy w tygodniu; profilaktyka przy zastosowaniu nowych leków polegałaby na podawaniu ich 1-2 razy w tygodniu.
W przypadku hemofilii B obecnie profilaktyka polega na podawaniu leków 2 razy w tygodniu: nowe leki wystarczyłoby podawać 1 raz w tygodniu lub 1 raz na 2 tygodnie.
Oprócz nowych czynników krzepnięcia pojawią się też wkrótce odmiany czynnika VIIa o wydłużonym czasie działania dla chorych na hemofilię z inhibotorem. Czas działania nowego czynnika VIIa może być wydłużony nawet 5-krotnie!
Trwają też prace nad nowymi grupami nowych leków, o zupełnie innym mechanizmie działania: nie są czynnikami krzepnięcia, potrafią jednak wpływać na układ krzepnięcia i go normalizować. Nowe leki oferowałyby również profilaktykę dla chorych na hemofilię, a miałaby być podawane podskórnie. Czas ich półtrwania wynosiłby nawet do dwóch tygodni. Obecnie znajdują się one w fazie badań.
"Ćwiczenia dla osób z hemofilią" - nowa publikacja PSCH
"Żadna operacja ortopedyczna nie zastąpi ćwiczeń, a same ćwiczenia są wprost niezbędne dla wszystkich osób z hemofilią, bez względu na wiek i stan stawów" - podkreśla mgr Karol Scypio del Campo, specjalista rehabilitacji, który od 40 lat pracuje z chorymi na hemofilię. Nie ma jednak jednego zestawu ćwiczeń odpowiednich dla wszystkich chorych: wszystko zależy od ogólnego stanu zdrowia oraz od stanu stawów.
W książce "Ćwiczenia dla osób z hemofilią" zostały omówione reakcje poszczególnych mięśni i stawów na wylewy. Przedstawione są też propozycje ćwiczeń przywracających funkcję poszczególnych stawów i mięśni, które uległy przykurczeniu w wyniku wylewów. Zestawy ćwiczeń są stopniowane: od łatwiejszych do trudniejszych, by każdy chory mógł dobrać ćwiczenia do siebie.
Książka jest tłumaczeniem publikacji wydanej przez World Federation of Hemophilia, została także skonsultowana przez polskich specjalistów. Bardzo starannie przygotowana, bogato ilustrowana (każdemu opisowi ćwiczenia towarzyszy rysunek) będzie znakomitą pomocą dla lekarzy, fizjoterapeutów, a przede wszystkim dla chorych i ich rodzin. Lektura obowiązkowa!