Aktualności
Konferencja Europejskiej Organizacji Chorych na Hemofilię EHC 2023
Podczas konferencji poruszono szereg istotnych zagadnień, począwszy od starzenia się ze skazami krwotocznymi, poprzez znaczenie dbałości o własne zdrowie, aż po przyszłość leczenia hemofilii oraz nowe terapie, które będą dostępne w leczeniu chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne. Oto niektóre z omawianych terapii oraz zagadnień:
1. Altuviiio (BIVV-001) to pierwszy preparat czynnika VIII o wyraźnie wydłużonym czasie półtrwania. Jego czas półtrwania jest około dwóch razy dłuższy niż w przypadku obecnie dostępnych preparatów czynnika VIII o wydłużonym czasie półtrwania. Jest on przeznaczony do leczenia profilaktycznego raz w tygodniu. Został już zatwierdzony w USA przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA), a producent złożył wniosek o zatwierdzenie leku przez Europejską Agencję Leków (EMA). Jesteśmy pewni, że preparat zostanie zatwierdzony do leczenia w Europie w ciągu najbliższych 12 miesięcy.
2. Roctavian to terapia genowa dla hemofilii A. Została ona zatwierdzona zarówno w Europie, jak i w USA. Do tej pory tylko jedna osoba na świecie została poddana temu leczeniu produktem komercyjnym (w Niemczech 5 tygodni temu). W badaniach klinicznych tego produktu uczestniczyło ponad 100 osób.
3. Hemgenix to terapia genowa dla hemofilii B. Została zatwierdzona do stosowania zarówno w Europie, jak i w USA. Do tej pory trzy osoby poddano terapii produktem komercyjnym (wszystkie w USA). W trakcie badań klinicznych to leczenie otrzymało ponad 50 osób.
4. Wytyczne dotyczące hemofilii sformułowane przez Międzynarodowe Towarzystwo ds. Zakrzepicy i Hemostazy (ISTH). W najbliższych 12 miesiącach zostaną opracowane przez ISTH wytyczne dotyczące leczenia chorych na hemofilię, które będą oparte na solidnych dowodach naukowych.
5. Zasady opieki nad chorymi na chorobę von Willebranda. EHC opracowuje dokument opisujący zasady opieki w chorobie von Willebranda. Podobne dokumenty były już wcześniej opracowywane dla hemofilii oraz hemofilii powikłanej inhibitorem.
W trakcie konferencji poruszono zagadnienia opieki nad kobietami z chorobą von Willebranda i rzadkimi skazami krwotocznymi. Podkreślono, że w Europie istnieje wiele obszarów, które wymagają poprawy w zakresie diagnozowania i leczenia kobiet chorych na skazy krwotoczne. Ponadto wskazano, że istnieje pilna potrzeba rozpoczęcia badań klinicznych, które uwzględnią rzadkie skazy krwotoczne, zapewniając poprawę leczenia tych skaz - zwłaszcza tych, które nie doczekały się równie skutecznego leczenia jak hemofilia.
Na konferencji EHC 2023 został wybrany nowy prezydent Europejskiej Organizacji Chorych na Hemofilię (EHC) - Miguel Crato z Portugalii. Przez wiele lat Miguel zawsze okazywał ogromne wsparcie dla Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię. Chętnie pomagał również osobom chorym na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne z Polski.
Bogdan Gajewski oraz Miguel Crato
Podczas konferencji EHC 2023 prowadziliśmy bardzo owocne rozmowy z przedstawicielami Światowej Organizacji ds. Hemofilii (WFH) oraz Europejskiej Organizacji Chorych na Hemofilię (EHC).
Na zdjęciu od lewej: Olivia Romero-Lux Zarząd EHC, Prezydent EHC Miguel Crato, Radosław Kaczmarek, Bogdan Gajewski, Prezydent WFH Cesar Garrido
Wizyta delegacji WFH (agendy WHO ds. skaz krwotocznych) w ośrodkach leczenia hemofilii w Warszawie oraz w Narodowym Centrum Krwi
Wizyta WFH w Polsce miała miejsce w dniach 18-20 września 2023 r. i odbyła się na prośbę Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.
Podczas spotkań zarówno w ośrodku pediatrycznym, jak i w ośrodku leczenia dorosłych chorych na hemofilię, naszych gości interesowało, czy ośrodki leczenia są przygotowane do leczenia chorych na hemofilię w przypadkach nagłych oraz czy posiadają odpowiednią ilość leków do natychmiastowego rozpoczęcia leczenia. Zarówno prof. Paweł Łaguna, jak i prof. Jerzy Windyga zaprowadzili gości w swoich ośrodkach do pomieszczeń, w których znajdują się lodówki z czynnikami krzepnięcia, które mogą być wykorzystywane w sytuacjach nagłych.
Na zdjęciu zrobionym w ośrodku leczenia dorosłych z hemofilią pani Karine Kocharyan WFH, Prof. Jerzy Windyga, dr Magdalena Górska Kosicka i Bogdan Gajewski
Delegację WFH interesował też dostęp do fizjoterapii dla pacjentów cierpiących na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne. W ośrodku pediatrycznym rozpoczęła pracę nowa rehabilitantka, mgr Milena Konstynowicz, którą niedawno zatrudnił w ośrodku pan prof. Paweł Łaguna. Wcześniej przez wiele lat fizjoterapię dla dzieci z hemofilią w tym ośrodku prowadził dr Karol Scipio del Campo.
Pytania ze strony WFH odnosiły się także do kompleksowej opieki nad pacjentami chorymi na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne. Pani Karine Kocharyan z WFH zapytała, czy jest zapewniona pomoc psychologiczna. Prof. Łaguna niezwłocznie zaprowadził delegację WFH do gabinetu psychologicznego w ośrodku pediatrycznym leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne. Trudniejsza sytuacja jest w ośrodku dla dorosłych, gdzie takiej pomocy psychologicznej nie ma.
Pytania ze strony WFH dotyczyły również diagnostyki laboratoryjnej, dlatego w trakcie wizyty odwiedziliśmy laboratoria, działające na rzecz obu ośrodków. Pani Karine Kocharyan interesowała się, czy oferowana diagnostyka umożliwia pełną diagnostykę choroby von Willebranda i innych rzadkich skaz krwotocznych.
Zdjęcie zrobione w ośrodku pediatrycznym leczenia skaz krwotocznych w Warszawie.
Spotkaliśmy się również z dyrekcją Narodowego Centrum Krwi. Podczas spotkania poruszono m.in. kwestię liczby lekarzy pracujących w ośrodkach leczenia chorych na hemofilię; przedstawicielka WFH wyraziła obawę, że jest ich za mało.
Na zdjęciu dyr. Sebastian Twaróg, dyr. Małgorzata Lorek, pani Karine Kocharyan WFH, Bogdan Gajewski, Paweł Budek
Przedstawicielka WFH zapytała również o potencjalne korzyści wynikające z wprowadzenia nowej edycji Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne (2024-2028). Podkreśliła, że niezwykle istotnym zagadnieniem jest rozwijanie rejestru pacjentów, który zgodnie z Programem ma obecnie zostać urochomiony w ramach projektu e-Hemofilia. W imieniu WFH wyraziła gotowość do współpracy i wsparcia we wprowadzaniu najlepszych światowych rozwiązań w tym zakresie.
Bardzo pozytywnie oceniła planowane w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię (2024-2028) wprowadzenie dostaw domowych dla wszystkich pacjentów z ciężką postacią tej choroby.
Bardzo cieszymy się z wizyty Karine Kocharyan w obydwu ośrodkach, jak również w Narodowym Centrum Krwi. Pani Kocharyan obiecała dołożyć wszelkich starań, by WFH pomogła w rozwiązaniu problemów polskich pacjentów.
Bardzo dziękujemy prof. Pawłowi Łagunie i prof. Jerzemu Windydze za pokazanie obydwu ośrodków.
Przyjęcie Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028
Na nasze liczne i bardzo aktywne działania w sprawie przyjęcia Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, Ministerstwo Zdrowia odpowiedziało pismem w sprawie programu.
Z radością przekazujemy informacje z Ministerstwa Zdrowia dotyczące przyjęcia Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię na lata 2024-2028. Został on ostatecznie zatwierdzony.
Odpowiedzieliśmy pismem z podziękowaniami i z kolejnym podkreśleniem zalet Narodowego Programu oraz jego dopasowania do potrzeb leczenia chorych na hemofilię. Szereg rozwiązań przyjętych w Narodowym Programie przyczyni się do poprawy leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne w najbliższych latach.