Strona główna | O PTSR | O chorobie i terapii | SM w Internecie | Wydarzenia
|
Strona główna | O PTSR | O chorobie i terapii | SM w Internecie | Wydarzenia |
|
Doradcza Komisja Medyczna - sprawozdanie - apel - konkurs
|
"MS matters - for people living with MS", Śledzenie badań SM. Nowe wytyczne do stosowania toksyny jadu kiełbasianego. Nowy zestaw wytycznych do stosowania toksyny jadu kiełbasianego u dorosłych opracował panel ekspertów medycyny rehabilitacyjnej, w konsultacjach z szeregiem organizacji, w tym z Towarzystwem SM. Toksyna jadu kiełbasianego (Botox) może być wstrzyknięta do mięśni aby zmniejszyć napięcie mięśniowe i oddziaływać na skurcze i sztywność. Jeden jej rodzaj jest licencjonowany w Zjednoczonym Królestwie, chociaż nie specjalnie dla SM. Wytyczne mówią :
Jak dotąd, różni klinicyści osiągnęli znaczące doświadczenie w stosowaniu jadu kiełbasianego. Wytyczne grupują najlepsze praktyki w jednym dokumencie dla wszystkich klinicystów. Nowe wytyczne noszą tytuł The Management of Adults with Spasticity using Botulinum
Od jakiegoś czasu, większość autorytetów uważała, że zastrzyk przeciwko grypie nie przedstawia zbędnego ryzyka dla ludzi z SM. Naukowcy w Niemczech przeprowadzili obecnie jeden z najbardziej czułych (sesnsitive) testów na odpowiedzi immunologiczne aby potwierdzić, że szczepionka przeciwko grypie jest bezpieczna dla ludzi z SM. Dążyli do ustalenia czy następuje wzrost w odpowiedzi komórki T (atakująca odpowiedź własnego systemu immunologicznego) przeciwko głównej proteinie mieliny po szczepieniu i po przebytej właśnie grypie. Podczas gdy zachorowanie na grypę słabo zwiększyło odpowiedź immunologiczną, szczepionka przeciwko grypie nie miała takiego wpływu. To studium potwierdza wynik prac poprzednich prób klinicznych wykazujących, że szczepionka przeciwko grypie jest bezpieczna dla ludzi z SM typu z rzutami lub z wtórnym progresywnym SM. Wyniki te zostały opublikowane w Neurology, tom 56 , str. 938-943. Jak doniesiono w MS Matters 31, brak odpowiednich dowodów na temat "świątecznych szczepionek" oznacza, że prawdopodobnie lepiej jest unikać szczepienia, chyba że ma się podróżować w strefie wyjątkowo wysokiego ryzyka lub być przypuszczalnie narażonym na chorobę. Poszczególne osoby powinny stosować się do lokalnej porady.
Obrazowanie rezonansem magnetycznym (MRI) jest ważnym środkiem diagnozowania SM i również monitorowania postępu choroby. Obecnie stanowi ono zasadniczy składnik wielu prób klinicznych, ponieważ może ujawnić czy leki mogą ograniczyć aktywność choroby SM.W wydaniu Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry (JNNP) {Dziennik Neurologii, Neurochirurgii i Psychiatrii) z marca 2001 roku były doniesienia o trzech ulepszonych technikach MRI. Pierwsza technika okazuje się być bardziej czuła, tak iż może wykryć obszary gdzie występuje uszkodzenie tkanki, które poprzednio nie byłyby wykryte. Może to ułatwić bardziej skuteczne śledzenie progresji choroby. Również odkrywa obszary uszkodzenia, które wiążą się z problemami poznawczymi, o których donoszą niektóre osoby z SM (JNNP, tom 70 str. 311-317). Druga technika lepiej odzwierciedla niepełnosprawność i długość okresu choroby SM u indywidualnej osoby. Jak dotąd liczba lub wielkość uszkodzeń (bliznowacenie) w systemie nerwowym była mierzona przez MRI, ale nie zawsze było to zgodne ze stopniem, w jakim daną osobę dotknęło SM. Nowa technika okazuje się lepszym wskaźnikiem progresji choroby, ale wymaga przetestowania z większą liczbą osób, zanim naukowcy uzyskają pewność, że będzie przydatna w klinicznych próbach (JNNP, tom 70, str. 318-322). Wreszcie trzecia technika zapowiada czy osoby, które miały pierwszy rzut, zachorują przypuszczalnie na SM. Obejmuje to zrobienie pierwszego przeglądu (scyntygramu - scan) w czasie pierwszego symptomu a potem inny przegląd MRI w okresie trzech miesięcy, aby stwierdzić czy są nowe uszkodzenia. Ta technika pomoże we wczesnej diagnozie. Co jest ważne pomoże ona zidentyfikować te osoby, które są we wczesnych stadiach choroby, przez co będą one mogły być włączone do prób klinicznych z lekami modyfikującymi chorobę (JNNP, tom 70, str. 390-393). Wszystkie te techniki będą wymagać dalszego testowania, zanim ich wykorzystanie stanie się bardziej powszechne.
Postęp w leczeniu SM ma rzeczywiście miejsce - dzięki badaniom podstawowym i próbom klinicznym. Kristina Staley tłumaczy proces prób klinicznych Każde studium badawcze, które zajmuje się terapią dla pacjentów nazywane jest próbą kliniczną. Próby z reguły nastawione są na poszukiwanie korzyści i skutków ubocznych nowych leków lub nowych sposobów stosowania starych leków, jak zmienianie ich dawki i częstotliwości. Ale próby mogą również testować nowe sposoby zapobiegania lub diagnozowania choroby, jak korzystanie z przeglądów MRI dla zdiagnozowania SM lub nowe metody opieki nad pacjentem, jak fizykoterapia na drżenie (tremor) lub nawet nowe sposoby dostarczania informacji pacjentom. Próby są jedyną dokładną i wiarygodną drogą wykazania czy nowa interwencja jest bezpieczna, skuteczna i lepsza niż ta, która jest już dostępna.
Nowy lek jest testowany na ludziach tylko jeżeli intensywna praca laboratoryjna i studia nad zwierzętami wykazują pozytywne wyniki. Jeżeli jakaś terapia przechodzi do stadium próby, same próby muszą rozwijać się poprzez ustaloną sekwencję "faz" - od jednej do czterech - aby zapewnić, że uzyskana informacja jest wiarygodna i każdy uczestniczący jest chroniony. Pierwsza faza musi zakończyć się pomyślnie zanim przejdzie się do fazy drugiej i tak dalej dla pozostałych faz. Próby kończą się jeżeli jest jakikolwiek powód do niepokoju. Fazy I próby są małe, z dziesięcioma do 50 osobami - i każdy otrzymuje nową terapię. Studia fazy I ujawniają jak najlepiej podawać lek i jak dużo może być bezpiecznie podane. Skutki uboczne są nieprzewidywalne stąd ludzie są ściśle nadzorowani. Jeżeli ryzyko jest wysokie na przykład, to terapię można zaoferować ludziom, którym w żaden inny sposób nie można pomóc. Fazy II próby ustalają czy nowe leczenie przynosi ludziom rzeczywiste korzyści. Stosują najwyższą dawkę i cały czas monitorują skutki uboczne. Z reguły rekrutuje się 100 do 300 osób na stosunkowo krótki okres, około sześciu miesięcy do dwóch lat. Fazy III próby są dużymi studiami z aż od 1000 do 3000 uczestników, często z wielu różnych krajów. Poszukują one korzyści i skutków ubocznych nowego leku w długim okresie - ponad dwóch do czterech lat - i obecnie często dokonują oceny jak ludzie postrzegają swoją "jakość życia" przy nowej terapii. Próby III fazy muszą być szerokie aby mieć pewność, że mogą one wykryć małe różnice pomiędzy terapiami. W przypadku terapii na SM typu z rzutami, na przykład, nawet większe liczby mogą być potrzebne aby odróżnić rzeczywiste efekty leku od spontanicznego wyzdrowienia. Rekrutacja tak dużej liczby osób może zabrać lata. W wyniku tego może upłynąć pięć do dziesięciu lat zanim próba osiągnie swój wynik. Ponieważ każda osoba musi być nadzorowana przez taki sam okres czasu (dwa do czterech lat) ostatnie osoby objęte rekrutacją mogą właśnie dopiero co zaczynać swoje leczenie wtedy gdy pierwsze osoby je kończą. Faza IV Sukces faz I do III oznacza zwykle, że na lek przyznana zostanie europejska licencja, która daje producentom pozwolenie na sprzedaż leku. Z chwilą gdy jest on na rynku i jest wtedy przepisywany, prowadzone jest nadal monitorowanie dla wykrycia jakichkolwiek nowych skutków ubocznych, które mogą wystąpić.
Próby kliniczne muszą być zaprogramowane aby wyeliminować jakiekolwiek uprzedzenia lub wpływy ze strony badaczy lub uczestników. W losowych, kontrolowanych próbach, ludzie są umieszczeni w dwóch odrębnych grupach. Przydział jest losowy, tak że występuje nawet przemieszanie ludzi z dwóch grup. Jedna grupa otrzymuje leczenie, które jest testowane (bez względu na to czy jest to nowy lek czy forma fizykoterapii), druga grupa otrzymuje alternatywną "kontrolną" terapię. Czasami grupa kontrolna otrzymuje to co jest najlepszą alternatywą w stosunku do terapii będącej przedmiotem próby. Byłoby nieetyczne odmawiać ludziom terapii, która działa. Jest również ważne wykazanie czy nowa terapia jest cokolwiek lepsza niż to co jest aktualnie dostępne. W 50 % przypadków nie jest. Czasami grupa kontrolna otrzymuje sugar-pill (pigułkę cukrową - produkt powleczony cukrem czy innym składnikiem polepszającym smak) lub placebo. Jest to testowanie efektu placebo. To jest efekt "psychologiczny" kiedy ludzie zaczynają czuć się lepiej nawet wtedy kiedy "pigułka", którą zażywają jest nieaktywna. W próbie, jeżeli wyniki leku są takie same jak placebo, można wnioskować, że lek nie ma żadnego istotnego znaczenia. W trakcie wielu prób nikt nie wie, jaką terapię ludzie otrzymują. Jest to znane pod nazwą podwójnie ślepej próby i jest ważne dla zapewnienia, że oczekiwania ani badaczy ani uczestników nie wpływają na wyniki. Takie ścisłe warunki zapewniają, że kliniczne próby dają wiarygodne informacje o skutkach terapii. Ale to również oznacza, że jeżeli godzisz się na uczestnictwo, będziesz mieć jedną, na dwie lub na trzy, szansę otrzymania nowej terapii i według wszelkiego prawdopodobieństwa aż do końca nie dowiesz się jaką otrzymałeś.
Badacze prowadzący próbę sporządzają protokół. Protokół wyjaśnia dlaczego podejmuje się badanie, jak będzie ono prowadzone i jak wyniki zostaną zgromadzone i przeanalizowane. Protokół jest oceniany przez niezależne czynniki, po to aby zapewnić, że odpowiada on wymaganym standardom. Ten przegląd uwzględnia w rosnącej mierze uczestników i ich opiekunów. Komitet badań etycznych (research ethics committee - REC) również sprawdza protokół aby upewnić się, że badanie respektuje godność, prawa, bezpieczeństwo i dobre samopoczucie uczestników. Jedną z najważniejszych funkcji REC jest sprawdzenie czy informacja o próbie jasno wyjaśnia ryzyko i korzyści dla tych, których ona dotyczy. Twoja zgoda na uczestniczenie w próbie opiera się na pełnym zrozumieniu tego czego ona dotyczy i nazywana jest "przyzwoleniem ze znajomością sprawy" (informed consent). Wielu ludzi jednakże rzeczywiście zgadza się na podjęcie tego ryzyka z uwagi na potencjalną możliwość pomocy innym. Ludzie także stwierdzają, że uczestnictwo jest sposobem na uzyskanie lepszej informacji również na temat ich własnego SM. Ludzie muszą odpowiadać kryteriom włączenia do próby, zanim do niej przystąpią. Na przykład, może być kryterium wieku lub kryterium szczególnego typu SM. Może być potrzebne wykazanie przez uczestników jakiegoś wystąpienia uszkodzeń na przeglądach MRI lub punktów na skali niepełnosprawności. Jak dotąd, było znacznie więcej klinicznych prób na szeroką skalę dla terapii SM typu z rzutami niż dla innych typów choroby.
Dla większości ludzi z SM, furtką do wzięcia udziału w próbie, jest uzyskanie zaproszenia od neurologa w klinice, gdzie otrzymują terapię. Ale jest to raczej sprawa przypadkowa i nieprzewidywalna. Nie wszystkie kliniki mają odpowiednie środki i wyposażenie aby uczestniczyć w próbach. Nie wszyscy neurolodzy wiedzą o badaniach poza ich obszarem doskonalenia się i nie wszystkie osoby kwalifikują się do specjalnych prób w swoim bliskim sąsiedztwie. Dramatycznie potrzebujemy bardziej systematycznego sposobu zgrania osób chętnych do uczestnictwa z prowadzonymi próbami. Internet oferuje obecnie bardzo interesującą możliwość dla takiej zmiany. Poprzez szereg nowych miejsc w Internecie możesz obecnie uzyskać "dostęp do wszystkich informacji, które uprzednio mogli otrzymać wyłącznie lekarze" (patrz niżej). Nie tylko miejsca te dostarczają przydatny materiał podstawowy, ale zaczynają również dostarczać listy wszystkich klinicznych prób, które aktualnie rekrutują uczestników na całym świecie
Istnieje nowy ruch zmierzający w kierunku wciągania ludzi do programowania, prowadzenia i interpretacji wyników prób klinicznych. W ostatnim przeglądzie 48 prób, w których uczestnicy byli aktywnie zaangażowani, badacze komentowali, że wkład ze strony uczestników pomógł lepiej rozwinąć problemy badawcze, poprawić jakość informacji przekazywanej ludziom i uczynił próbę bardziej odpowiadającą potrzebom ludzi. Bec Hanley Dyrektor Klientów Jednostki Wspierania Badań Narodowej Służby Zdrowia (w Zjednoczonym Królestwie) i jeden z autorów niniejszego studium uważa, że " Dla badania ważne jest to aby odzwierciedlało ono potrzeby i interesy tych, którym próbuje pomóc. Nasza organizacja pracuje aby pomóc ludziom żeby mieli więcej do powiedzenia na temat sposobu prowadzenia badań. Mamy na celu opracowanie przewodnika uwzględniającego wiodącą rolę klienta (consumer-led guide) dla prowadzenia dobrych prób - nowe miejsca w sieci dotyczące prób klinicznych przybliżają nas do tego celu". Adresy internetowe: >Clinical trials (Próby kliniczne) : na twoje pytania udziela odpowiedzi Patient Education Group (Grupa Edukacji Pacjentów), opublikowane przez the Royal Marsden NHS Trust.ISBN 0949015 20 2
Poniżej podany jest wybór niektórych leków i terapii, które są aktualnie przedmiotem prób klinicznych dla SM. |
| Strona główna | O PTSR | O chorobie i terapii | SM w Internecie | Wydarzenia | |