Działają? Nie działają?? Według danych firm farmaceutycznych u jednej trzeciej chorych interferony beta zwalniają postęp choroby. Ale - czy jedna trzecia to dużo czy mało? A zwolnienie choroby to i tak nie to samo co zatrzymanie. Ile jest warta taka szansa? Czy aż tysiąc dolarów?
Jak piszemy w tym numerze Biuletynu, Brytyjski Narodowy Instytut dla Doświadczeń Klinicznych zdecydował się nie popierać refundacji beta-interferonu ze względu na niską skuteczność w porównaniu do ponoszonych kosztów. Dla nas ta dyskusja wbrew pozorom nie jest jałowa, nawet jeśli refundacja nie obejmuje większości stosowanych leków objawowych, jeśli bezskutecznie zabiegamy o ... zwiększenie limitu pieluch.
Bo jeśli nie interferon to co? Copaxone? Komórki macierzyste nad którymi dopiero trwają badania? ....

W tym numerze:

AKADEMIA ZDROWIA - artykuł o komórkach macierzystych;
KALEJDOSKOP - przegląd wiadomości z kraju i świata;
Z ŻYCIA ODDZIAŁÓW - praca Oddziału Warszawskiego;
CZYM ZAJMOWAŁA SIĘ RADA GŁÓWNA PTSR.

Biuro Rady Głównej PTSR:
00-697 Warszawa, hotel Marriott
Al. Jerozolimskie 65/79
Tel. 630-72-20, fax (48-2)-630-72-20
e-mail: ptsr-rg@idn.org.pl lub ptsr.rg@interia.pl

---

K Na podst.
MS Matters, Issue No 31, May/June 2000
Sprawy SM, Magazyn Nr 31, Maj/Czerwiec 2000

Komórki macierzyste terapią dla SM?

Komórki macierzyste zostały określone w 1999 roku przez najważniejsze pismo naukowe Science jako największe osiągniecie - wynalazek roku.

Co to są komórki macierzyste, dlaczego wzbudzają takie zainteresowanie?

Komórki macierzyste posiadają zdolność do wzrastania i stawania się jakąkolwiek częścią ludzkiego organizmu, nawet komórkami o tak zróżnicowanej strukturze i funkcjach jak komórki mózgu, mięśni i serca. Komórki macierzyste znajdują się w wielu częściach ciała, gdzie w normalnej sytuacji, służą do odnawiania tkanek.
Najlepiej znane są komórki macierzyste szpiku kostnego skąd pochodzą czerwone i białe komórki krwi oraz płytki. Po podzieleniu, jedna komórka "córka" musi rozwinąć się w jakąś komórkę krwi, podczas gdy druga pozostaje niezmieniona i powraca do zbioru podobnych, obojętnych (uncommitted) komórek w szpiku kostnym. W ten sposób nasze zasoby komórek krwi są przez całe nasze życie wspomagane przez ten stały "samoodnawialny" system.

Duże zainteresowanie komórkami macierzystymi nastąpiło właśnie w związku z tą zdolnością do wytwarzania nieograniczonej liczby komórek, które raz pobudzone do zmiany w określony typ komórek, mogłyby być wykorzystane do naprawy lub zamiany uszkodzonej lub chorej tkanki. W teorii komórki macierzyste mogłyby być wykorzystane nie tylko do wyhodowania nowych serc ale również dla rozwoju terapii na choroby takie jak Parkinson i SM.

Zastąpienie systemu immunologicznego

Naukowcy zastosowali wysoce ryzykowną procedurę transplantacji szpiku kostnego - pionierską dla pacjentów z białaczką ( leukemia) - w leczeniu ludzi z poważnym SM. Było to ostatnio przedstawione w programie BBC Tomorrow's World (Świat Jutro). Wstępne wyniki są obiecujące, ale potrzeba będzie lat, by stwierdzić, czy można w ten sposób ustabilizować SM.
W przypadku SM rozumowano, że transplantacja komórki macierzystej szpiku kostnego przez zniszczenie istniejącego systemu immunologicznego i umożliwienie ponownego powstania systemu "od samego początku" przyniesie w efekcie to, że wprowadzony w miejsce poprzedniego system może nie będzie atakować mieliny.
Komórki macierzyste dla transplantacji szpiku kostnego mogą być uzyskane na dwa sposoby. Albo są pobierane bezpośrednio z próbki szpiku kostnego lub można użyć środka chemicznego, który zmusi je do przedostania się do strumienia krwi skąd mogą być wydobyte. W każdym przypadku są one wtedy czasowo przechowywane poza organizmem.
Następnym krokiem jest zniszczenie pozostałych komórek systemu immunologicznego w ramach organizmu przez radioterapię i chemioterapię. Pierwotne komórki macierzyste są wtedy z powrotem umieszczone w szpiku kostnym, gdzie regenerują system immunologiczny.
Jednakże ponieważ nadal jest to terapia bardzo eksperymentalna i powiązana z wysokim ryzykiem, łącznie ze śmiercią, może być brana pod uwagę jedynie w leczeniu ludzi z szybko postępującą chorobą.

Naprawa centralnego systemu nerwowego

Alternatywna strategia terapii obliczonej na naprawienie uszkodzenia a następnie utrzymanie zdrowej mieliny może być osiągnięta przez wykorzystanie komórek macierzystych uzyskanych z trzech możliwych źródeł :

• Tkanki płodowej (foetal tissue)

• Uwiecznionych linii komórkowych ( uzyskanych początkowo z tkanki płodowej, ale hodowanych na wieczność w laboratorium) (Immortalised cell lines (derived originally from foetal tissue, but grown in perpetuity in the laboratory)

• Komórek wyekstrahowanych z biopsji tkanki mózgu i wyhodowanych w laboratorium.

Te komórki mogłyby być użyte do naprawy uszkodzonego centralnego systemu nerwowego (CNS- central nervous system) składającego się z mózgu i rdzenia kręgowego, w jeden z następujących dwóch sposobów.
Po pierwsze, na zewnątrz organizmu w warunkach laboratoryjnych, komórki macierzyste mogłyby być pobudzone do stania się oligodendrocytami ( komórkami wytwarzającymi mielinę). Jest nadzieja, że z chwilą ich transplantacji do mózgu osób z SM, te oligodendrocyty ponownie pokryłyby włókna nerwowe pozbawione mieliny.

"...w drodze zniszczenia istniejącego systemu immunologicznego i umożliwienia jego ponownego rozwoju " od zera"; system immunologiczny zastgpujący poprzedni może nie będzie atakować mieliny"

Alternatywnie, nie poddane manipulacji komórki macierzyste mogłyby być bezpośrednio transplantowane do mózgu. W modelach zwierzęcych takie komórki wykazały zdolność nie tylko do przemiany w jakikolwiek rodzaj komórki CNS, w zależności od otrzymanego bodźca, ale również do faktycznego przemieszczenia się w kierunku obszarów, gdzie potrzebna jest naprawa. Ta terapia wykorzystująca płodowe komórki macierzyste (foetal stem cells) jest stosowana ze względnym powodzeniem w chorobie Parkinsona. Aczkolwiek potencjalnie mogłaby być również stosowana w SM istnieją także trudności :

• Uzyskania dostatecznych ilości komórek płodowych i problemy etyczne tej metody.

• Spowodowania aby komórki macierzyste zamieniły się w odpowiedni rodzaj komórek CNS
  ( a nie zamieniły się następnie w inny typ komórki)

• Przy pobudzaniu w kontrolowany sposób tej repopulacji i remielinizacji aby uniknąć nadmiernej ekspansji liczby nowych komórek.

To podejście nie odnosi się do aspektu autoimmunizacji SM. Sukces może być osiągnięty tylko w połączeniu z terapiami powstrzymującymi system immunologiczny od atakowania mieliny. Identyfikowanie i oddziaływanie na uszkodzenia istotne dla konkretnych klinicznych symptomów postrzeganych u indywidualnych pacjentów

Dokąd następnie.?

Istnieje potencjalna możliwość stosowania komórek macierzystych w SM. Próby kliniczne są już prowadzone w zakresie transplantacji szpiku kostnego i wielu neurologów zgadza się z tym, że kliniczne próby naprawy CNS będą prawdopodobnie prowadzone w okresie następnych pięciu lat. Jest wiele trudności do przezwyciężenia zanim zobaczymy szerokie stosowanie tych terapii.

Towarzystwo SM komentuje :

Jesteśmy świadomi istnienia kontrowersji dotyczących wielu aspektów SM, ich leczenia i badań choroby. Prace związane z komórkami macierzystymi są jedną z takich kontrowersyjnych spraw i Zarząd (Board of Trustees) dyskutował ostatnio kwestię wspierania badań naukowych w związanych z tym dziedzinach.
Zarząd chociaż świadom, że niektórzy mają etyczne lub religijne zastrzeżenia, uważa za słuszne aby badania naukowe były kontynuowane pod warunkiem ścisłego przestrzegania obecnych regulacji. Statut Towarzystwa wymaga aby pracowało ono w ramach prawa i będziemy te badania obserwować uważnie w miarę jak postępują.

---

KALEJDOSKOP

Opr. Na podst. Making Connection, biuletynu informacyjnego IFMSS

Świat:

• Wielka Brytania - NICE (Narodowy Instytut dla Doświadczeń Klinicznych) zdecydował nie popierać refundacji Beta-interferonu ze względu na niedużą skuteczność leku przy bardzo wysokich kosztach. Dyskusja trwa.
  

• Na początku sierpnia odbyło się spotkanie Europejskiego Towarzystwa ds. Badań i Leczenia SM w Tuluzie. Poświęcono wiele uwagi postaci pierwotnie postępującej stwardnienia rozsianego. Przedstawiono również prace na temat działania interferonów, copaxonu oraz immunoglobulin. Prof. Haas rozpoczyna badania nad protekcyjnym działaniem immunoglobulin w okresie ciąży. Planowany jest udział 100 pacjentek, zamierzających zajść w ciążę. Zgłoszenia chętnych do wzięcia udziału w tych badania można przesyłać do dr Barbary Patzer w RG, tel./fax 630-72-20.

Ciekawostki:

• Argentyna - IFMS wysłało do Marcos Serari dyplom uznania za zdobycie 16000$ nagrody, które otrzymał za zwycięstwo w zawodach czytania książek. Marcos Serari przeczytał 57 książek w ciągu miesiąca. W ten sposób w kampanii Read a Thon został czempionem światowym.

• Kanada - Douglas Bergeros - głowa przedsiębiorstwa GEAC ofiarował 1.000.000$ na pamiątkę swego ojca kanadyjskiemu Towarzystwu. To największa dotacja od indywidualnej osoby i będzie przeznaczona na programy dla chorych z SM.

• Luksemburg - Stowarzyszenie SM obchodziło 20 rocznicę powstania, którą uczciło rejsem po rzece Mozel, festiwalem i akademią, na której dr Konig wygłosił referat na temat prowadzenia ludzi z SM oraz opublikowano jego książkę.

Personalia:

1. Jarosław Zika - przewodniczący czeskiego SM został nagrodzony przez prezydenta Czech za humanitarny projekt pomocy ludzi z SM.

2. Sara Philips - przewodnicząca Angielskiego Stowarzyszenia otrzymała nagrodę w kategorii "Badania medyczne".

3. Ruth Aggis dołączyła do sekretariatu IFMS jako kierownik biura.

4. Nowa Zelandia - po rezygnacji przewodniczącego Stowarzyszenia MS powołano Mr Peter Olofa. Formalny wybór nastąpi w pażdzierniku.

5. W Norwegii powitano nowego sekretarza generalnego Stowarzyszenia MS.- jest nim pan Arn Holte, który przynosi z sobą wiele lat pracy i doświadczenia z pracą w organizacjach zajmujących się niesprawnymi.

Wymiana informacji:

• Belgijskie Stowarzyszenie MS, adres:
  www.ms-sep.be
  Strona zawiera informacje o Stowarzyszeniu SM w języku francuskim i holenderskim.

• Czeskie Stowarzyszenie SM, adres:
  www.roska-czmss.cz
  Strona zawiera informacje o czeskim Stowarzyszeniu MS i samym MS

Pomoc dla Stowarzyszeń:

• Ukazał się przewodnik Jak utworzyć Stowarzyszenie SM. By go uzyskać należy skontaktować się z Paulem Wiliamsem w sekretariacie IFMS.
  

Kraj, bieżące wiadomości PTSR.

• W sierpniu gościła w Polsce dr Joanna Woyciechowska z USA. Spotkania z chorymi na SM odbyły się w Warszawie, Lublinie, Łodzi, Gdańsku, Częstochowie, Michorzewie, Zielonej Górze, Wrocławiu, Krakowie, Zakopanem i w Kielcach. Prowadzone przez dr Joanna Woyciechowska zajęcia z wielowymiarowej rehabilitacji cieszyły się dużym zainteresowaniem. Bardzo prosimy uczestników tych spotkań o wyrażenie swojej opinii na ten temat spotkań i celowości ich zorganizowania w przyszłym roku.

• Na początku sierpnia gościem PTSR był również prof. Charles Poser z Harward University USA. Profesor wygłosił wykłady w Warszawie, Lublinie i Łodzi. Na spotkaniach w Warszawie i Łodzi profesor przedstawił krótki zarys wiedzy o SM i krytyczną ocenę leków modyfikujących przebieg SM. Niewielkie efekty uzyskiwane po leczeniu tymi lekami wg prof. Posera nie są warte tak ogromnej ceny. Podobne efekty można uzyskać systematyczną rehabilitacją. Profesor odpowiadał na pytania i udzielił kilku indywidualnych konsultacji. W Lublinie profesor Poser spotkał się z prof. Zbigniewem Stelmasiakiem, przewodniczącym Rady Medycznej PTSR i z lekarzami neurologami. Dla PTSR wizyta prof. Charlesa Posera to niezwykłe wyróżnienie, ponieważ profesor jest niekwestionowanym autorytetem w dziedzinie diagnozowania i leczenia SM.

• Dr Maria Kassur i mgr Halina Sakowicz były na konferencji poświęconej materiałom sanitarnym i środkom pomocniczym. Zostało w tej sprawie wystosowane pismo do Ministra Zdrowia i Opieki Społecznej, sugerujące podwyższenie ilości pieluchomajtek z 60 do 90 dostępnych za 30% ceny. Otrzymaliśmy następujące odpowiedzi:

- Zachodniopomorska Regionalna Kasa Chorych uznała , że "Rozszerzenie listy grupy schorzeń związanych z problemami nietrzymania moczu może doprowadzić do ograniczenia funduszu na inne środki pomocnicze, które są niezbędne dla życia ludzi dotkniętych innymi schorzeniami". Chorzy mogą zakupić za to kieszonki do zbiórki moczu zamiast cewników zewnętrznych.
- Mazowiecka Regionalna Kasa Chorych podwyższyła limity na pieluchomajtki i pieluchy anatomiczne o 15%..
- Wielkopolska Regionalna Kasa Chorych odpowiedziała, że zawiera umowy z firmami od lat znajdującymi się na rynku Wielkopolskim. Zaopatruje się u producentów, żeby wynegocjować jak najniższe koszty.

Wszystkie wyżej wymienione Kasy Chorych podkreślają łatwość w zdobywaniu potrzebnych produktów przez pacjenta i ogromny wybór tych produktów.

• EMPIK wystąpił z propozycją pomocy naszemu towarzystwu.

• Zostaną rozesłane książki w ilości 60 egzemplarzy Moje SM. Przyczyny i Leczenie. Oddziały, które nie otrzymały 50 egzemplarzy SM i Ty, wkrótce je otrzymają.

• Kurs dla liderów odbędzie się w dniach 3-5 XI w Wildze pod Warszawą. Listę uczestników już zamknięto.

• W Sali Koncertowej Filharmonii Narodowej w Warszawie przy ul. Jasnej 8 stycznia odbędzie się doroczny koncert na rzecz stwardnienia rozsianego.

---

 

Widziane z Warszawy.

          Rada Oddziału Warszawskiego PTSR w nowym składzie istnieje dopiero od początku tego roku. Na pierwszym zebraniu przyjęto plan pracy na najbliższe 4 lata. Po upływie prawie roku widać, jak kolejne plany nabierają realnych kształtów
          Bardzo ważne było stworzenie wielospecjalistycznej poradni dla chorych na sm. Obecnie podpisana umowa z poradnią Polskiego Związku Niewidomych umożliwia naszym podopiecznym korzystanie porad specjalistów już przyjmujących w tej przychodni. Została złożona do Mazowieckiej Kasy Chorych oferta rozszerzająca zakres dotychczasowych usług specjalistycznych tej poradni.
          Nie jest to nasz jedyny sukces. Został bowiem opracowany i wydany informator dla osób chorych na SM. Broszura zawiera niezbędne dla osób z Warszawy i okolic informacje, adresy, telefony: od miejsc, gdzie można zakupić sprzęt ortopedyczny, warunki, na jakich można to uczynić, po adresy Powiatowych Ośrodków Pomocy Rodzinie.
          Prowadzimy również rehabilitację: zarówno grupową dwa razy w tygodniu po dwie godziny jak i indywidualną dla około 100 osób raz w tygodniu po 1-1,5 godz. (przez okres 3mies.) oraz masaże lecznicze. Ponadto udało się nam wprowadzić pilotażową hipoterapię. Oczywiście kontynuowaliśmy też dotychczasowe działania. Prowadziliśmy więc nadal grupy wsparcia, terapię zajęciową, spotkania problemowe, wydaliśmy trzy kolejne numery kwartalnika "Nadzieja". Zostały zorganizowane turnusy rehabilitacyjne, rekolekcje wyjazdowe i wycieczki.
          Staramy się ożywić pracę Oddziału, włączyć do niej osoby dotychczas mało aktywne. Uruchomiliśmy naszą stronę internetową, skonstruowaliśmy nowa bazę danych, prowadzimy aktualizację ankiety członkowskiej. Dzięki rozesłanej do wszystkich członków ankiety aktywizacyjnej pozyskaliśmy do naszych prac ponad 20 wolontariuszy. Część z nich uczestniczy już w pracach biura. W najbliższym czasie (są już w druku) zostaną wydrukowane plakat i ulotki o naszej działalności oraz kalendarz na 2001r (będą one dostarczone do przychodni neurologicznych, oddziałów neurologicznych szpitali w Woj. Mazowieckim, Ośrodkom Pomocy Społecznej itp. instytucjom).

---

 

Wyciąg z protokółu posiedzenia Rady Głównej
Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego
w dniu 14 września 2000

• Omawiano sprawę sieci ośrodków rehabilitacyjnych naszego Towarzystwa. Zrezygnowano z pomysłu adaptacji nieruchomości w Rudzie Kameralnej na ten cel, jako zbyt drogiego. Postanowiono szukać innych obiektów.

• Pani E. Słupianek obiecała dostarczyć informacji na ten temat.

• Zostało otwarte specjalne konto na ośrodki rehabilitacyjne.

• P. Konarska poinformowała o planie stworzenia ośrodka w Borne-Sulimowo.

• Dr Kassur omówiła wystąpienie do Ministra Zdrowia i Kas Chorych w sprawie zwiększenia refundacji za materiały sanitarne - podniesienie do 90 szt. miesięcznego przydziału pieluchomajtek za 30%.
  

• Karol Kacprzak omówił powstanie początków sieci internetowej. Dzięki łącznikom z listy dyskusyjnej SM-pl i Fundacji Pomocy Matematykom i Informatykom Niesprawnym Ruchowo powstało 6 nowych adresów Oddziałów PTSR w sieci IdN.
  

• Dr Barbara Patzer omówiła wizytę dr Joanny Woyciechowskiej i jej wykłady na temat rehabilitacji wielowymiarowej w 12 ośrodkach SM. Omówiono także wizytę prof. Ch. Posera.
  

• Dyskutowano krótko o współpracy z Krajową Radą Organizacji Stwardnienia Rozsianego i zdecydowano zaprosić p. dr Sabinę Urbaniak na następna Radę PTSR celem uzyskania bliższych informacji.
  

• Przedstawiono artykuł SM p. S. Krawczyka i jego list otwarty. Dr Kassur podjęła się napisać odpowiedź na temat działania Rady Głównej.
  

• W imieniu Komitetu Nominacyjnego p. Dudko przypomniała, że dyskutowano nad logo naszego Towarzystwa i Rada wyraziła zgodę na symbol tulipana.
  

• Podjęto uchwałę o utworzeniu Koła W Bielsku-Białej oraz Kościerzynie.
  

---