Sally Squires
Washington Post Staff Writer
Washingon Post, 4 Maja 1999.
Przez lata rodziny, przyjaciele i lekarze, którzy opiekowali się chorymi na stwardnienie rozsiane zastanawiali się jak spowolnić postęp tej przewlekłej choroby neurologicznej. Stwardnienie rozsiane atakuje dojrzewających ludzi, powoli rujnuje ich zdolności motoryczne, czasami wywołuje ślepotę.
Teraz nowa generacja leków przeciwko SM zawierająca ludzkie proteiny - beta interferon wprowadza pierwszą nadzieję, że choroba może być kontrolowana, jeżeli nie zwalczona. Obietnica zawarta w lekach interferonowych pomaga zmienić postrzeganie choroby, na którą jest chorych 250.000 Amerykanów. Ostatnie badania sugerują, że jeden z tych interferonowych leków - Avonex - może nawet spowolnić uszkodzenia komórek mózgowych, które występują u niektórych pacjentów.
Do 1993 roku nie było żadnych leków do zwalczania stwardnienia rozsianego, ale od 1993, trzy leki zawierające interferon zostały zaaprobowane przez Food and Drug Administration (FDA) - Urząd do spraw Kontroli Żywności i Leków - do testowania stanu rzutowo - remisyjnego choroby.
Zespół naukowców z kliniki w Cleveland ponownie przeanalizował dane kliniczne przedłożone do FDA na temat symptomów występujących po użyciu Avonex'u, a także oszacował trudności przy leczeniu choroby. Naukowcy muszą być bardzo ostrożni przy twierdzeniu iż poprawa jest wynikiem terapii, a nie naturalnym, cyklicznym symptomem. Nie jest to jasne. Te wyniki, jednakże, podkreślają wagę wczesnego stosowania agresywnego leku na stwardnienie rozsiane, nawet gdy symptomy choroby nie wydają się wskazywać na konieczność stosowania tego leku w przypadku SM.
Zmieniony, nowy rezonans magnetyczny (MRI) zajmuje około 10 minut i kosztuje około 200$ w porównaniu do pełnego rezonansu, trwającego godzinę kosztującego 1000$. "To daje nam potencjalny sposób do wykonania precyzyjnych, dokładnych pomiarów (zmian mózgu) które mogłyby być użyte do określenia jak leki na stwardnienie rozsiane wpływają na chorobę", powiedział Rudick.
Badania rezonansem magnetycznym jest używane rutynowo do pomiarów uszkodzeń mózgu, które mogą być związane ze stwardnieniem rozsianym. Ale ilość uszkodzeń mózgu często nie odpowiada symptomom. Zmodyfikowana technika MRI podaje nie tylko uszkodzenia, ale także powierzchnie tkanek w mózgu, bardziej dokładne oszacowanie czy choroba postępuje czy pozostaje w stanie remisji.
"To są ekscytujące wyniki" powiedział A.P. Kerza - Kwiatecki, który kieruje programem badania stwardnienia rozsianego w Narodowym Instytucie Chorób Neurologicznych i Udarów pomagającym sfinansować badania w Klinice w Cleveland. " Nie ma żadnego, pewnego znaku aby móc ocenić stan choroby lub jej rozwój lub remisji... Jeżeli znak choroby jest prawdziwy, to mamy coś na jego temat w naszych badaniach".
Takie narzędzie dowodzi, że jest ono szczególnie ważne do badań naukowych. "To pomoże nam otrzymać więcej informacji o postępach choroby i znaleźć sposoby leczenia rzutowo-remisyjnej choroby. Zespół badaczy z Kliniki w Cleveland ponownie przeanalizował dane kliniczne podane do FDA o Avonexie i odnalazł pierwsze dowody, że może on uchronić pacjentów od większej ilości utraconych tkanek mózgu. Wyniki te zostały przedstawione w zeszłym miesiącu w Toronto na spotkaniu Amerykańskiej Akademii Neurologii.
Według Narodowego Instytutu Chorób Neurologicznych i Udarów (NINDS) szacunkowo 200 nowych przypadków stwardnienia rozsianego jest odkrywanych każdego tygodnia w Stanach Zjednoczonych. Kobiety są dwukrotnie bardziej podatne na stwardnienie rozsiane niż mężczyźni. Biali są dwukrotnie bardziej podatni niż ludzie innych ras. Choroba kosztuje szacunkowo 2.5 miliarda rocznie według ostatnich policzonych kosztów według NINDS.
Nie wiadomo co wywołuje stwardnienie rozsiane, chociaż naukowcy podejrzewają, że może ono być wynikiem czynników związanych ze środowiskiem naturalnym oraz podatności genetycznej. Jedna z teorii głosi, że chorobę może wywoływać infekcja wirusowa wywołująca chorobę u osób szczególnie wrażliwych.
Jakkolwiek się rozpoczyna - stwardnienie rozsiane powoduje, że system immunologiczny człowieka atakuje tkanki nerwowe w mózgu, tworząc blizny nazywane stwardnieniami. Gdy choroba postępuje, osłonka mielinowa otaczająca nerwy może być naruszona (zaatakowana) i stopniowo niszczona. Mielina jest grubą warstwą pokrywającą i izolującą nerwy i umożliwiającą szybkie przekazywanie informacji pomiędzy mózgiem i innymi organami ciała. Kiedy mielina jest powoli niszczona, symptomy stwardnienia rozsianego powiększają się. Często zaatakowane są pewne części mózgu pozwalające na ruch, powodując duże trudności w sferze motorycznej człowieka.
Choroba może także zaatakować nerw wzrokowy, a w rezultacie spowodować ślepotę. Stwardnienie rozsiane jest najczęściej diagnozowane u osób w wieku pomiędzy 20 i 40 lat, ale ponieważ symptomy mogą pojawiać się i znikać choroba może pozostawać nie zdiagnozowana aż do późniejszego wieku. Zmienność symptomów powoduje również kłopoty w określeniu sposobów leczenia. Uczeni muszą być ostrożni, uważając, że stosowana terapia poprawia stan zdrowia, że poprawa zdrowia nie jest wynikiem naturalnej, cyklicznej fazy choroby rzutowo - remisyjnej. U większości pacjentów choroba rozpoczyna się poprzez rzut - remisję, cykle oznaczone są poprzez pogorszenie się stanu zdrowia, a nie przez okresy remisji. U wielu z pacjentów ostatecznie rozwija się postępujące stwardnienie rozsiane, które charakteryzuje się stopniowym pogarszaniem się stanu zdrowia i niewyraźnymi okresami remisji. Około 20% pacjentów ze stwardnieniem rozsianym ma średnią formę choroby, która po pierwszym ataku wykazuje słabe lub wcale nie występujące pogorszenie.
Uczeni z Cleveland Clinic Foundation pokazują, że regularne przyjmowanie Avonex'u wydaje się pomagać w znamiennej redukcji zmniejszania się objętości (kurczenia się) mózgu spowodowanego przez stwardnienie rozsiane.
Podczas dwu letnich badań, 70 pacjentom z rzutowo - remisyjnym stwardnieniem rozsianym podawano tygodniowo domięśniowe zastrzyki z Avonexu i porównywano ich stan ze stanem 70 podobnych pacjentów, którzy dostawali zastrzyki z placebo. Obie grupy zostały następnie porównane z 16 zdrowymi osobami.
Podczas pierwszego roku, nie było znaczących różnic w atrofii (zaniku) mózgu pomiędzy dwoma grupami chorych na stwardnienie rozsiane. Ale podczas drugiego roku, badacze stwierdzili, że Avonex redukował zmniejszenie się objętości (kurczenie się) mózgu u pacjentów z stwardnieniem rozsianym o 55% przy porównaniu z pacjentami przyjmującymi placebo.
"Wiedzieliśmy od pewnego czasu, że następuje zmniejszenie się objętości mózgu jako konsekwencja stwardnienia rozsianego," powiedział Stephen Reinhold, vice prezes programu badawczego w Narodowym Towarzystwie Stwardnienie Rozsianego, które pomagało w finansowaniu badań. "Jest niejasne, czy ta utrata ma miejsce w wypustkach komórki nerwowej mózgu czy w podtrzymujących mózg tkankach. Jest to dramatyczna demonstracja tego zjawiska."
Jak ta strata odnosi się do bardziej ostrych symptomów nie
jest jasne. Wyniki powodują, jednakowoż , podkreślenie
ważności wczesnego, agresyjnego leczenia lekiem na stwardnienie
rozsiane, nawet kiedy symptomy nie wydają się być bardzo
znaczne, mówią naukowcy.
Richard Rudick, współautor badań i profesor neurologii w
Fundacji Kliniki Cleveland Centrum Mellen do Leczenia i Badań
Stwardnienia Rozsianego, powiedział, że pacjenci z SM w remisji
są często niechętnie nastawieni do brania co tydzień
zastrzyku tego drogiego leku. Lek kosztuje około 10.000$ rocznie
i może mieć bardzo nieprzyjemne efekty uboczne.
Wyniki sugerują, że proces destrukcji mózgu " odbywa się
u pacjentów, którzy są klinicznie stabilni," powiedział
Rudick. "teraz wiemy, że co najmniej jeden z dostępnych
leków jest w stanie to zatrzymać..... To sugeruje, że pacjenci
będą leczeni wstępnie aktywnie we wczesnym stanie
choroby."
Czy pozostałe dwa leki interferonowe - Betaseron i Copaxone - będą działać podobnie jak Avonex przy zapobieganiu zmniejszenia się objętości mózgu u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym nie jest znane, ponieważ nie były jeszcze przeprowadzane badania w tym celu. "To jest pierwszy raport o jakimkolwiek leku na stwardnienie rozsiane (będącym efektywnym) wpływającym na zmniejszenie się utraty tkanek mózgowych," powiedział Reinhold, zaznaczając, że nic poza dodatkowymi badaniami nie może mieć wpływu na ochronę mózgu przed dalszym zmniejszaniem się jego objętości .
Podczas gdy odkrycia są znaczące, "nie znaczy to że Avonex jest lekiem, do którego każdy ze stwardnieniem rozsianym powinien już być przygotowywany," powiedział Reinhold. " To jest osobista decyzja każdego chorego, którą on i jego lekarz powinni razem podjąć."
Zespół z Kliniki w Cleveland odkrył także lepszy sposób badania mózgu u pacjenta ze stwardnieniem rozsianym, modyfikując otrzymywanie obrazów z rezonansu magnetycznego. Rudick i jego koledzy zmienili standardowy rezonans magnetyczny na inny, zdolny podać więcej szczegółów pomiarów mózgu dla lepszego określenia rozmaitych wpływów na niego."
Takie narzędzia mogą być szczególnie ważne i cenne przy badaniach naukowych. "To pomoże nam uzyskać więcej informacji o postępie choroby, wpływie patologii na mózg i pomoże nam zrozumieć efekty leczenia," powiedział Reinhold. Jak tylko narzędzie takie będzie używane do badania indywidualni pacjenci nie będą zmuszani do kolejnych badań.
W innych doniesieniach podczas neurologicznych spotkań akademickich, naukowcy z firmy farmaceutycznej Immunex zakomunikowali, że lek używany przez pacjentów z zaawansowaną prostatą może być również użyteczny przy stwardnieniu rozsianym.
Rezultaty trzyletnich klinicznych badań nad lekiem Novatrone, pokazały, że pomaga on zredukować reaktywowanie się choroby i opóźnić niezdolność u pacjentów z ostro postępującym stwardnieniem rozsianym. Około 120.000 osób z SM ma postępującą postać choroby. Nie ma zatwierdzonych metod leczenia tego rodzaju choroby.
Połowa ze 194 osób poddanych badaniom otrzymywała zastrzyki dożylne z Novantrone, jednorazowo co trzy miesiące przez dwa lata. Druga połowa otrzymywała placebo. Prawie połowa otrzymujących placebo wykazywała znaczące inwalidztwo w porównaniu do 17% pacjentów otrzymujących najwyższą dawkę Novantrone i 24% pacjentów, którzy otrzymali niższą dawkę. W następnym roku po trzy letnich próbach, lekarze kontynuowali obserwację pacjentów i stwierdzili, że pogorszenie się stanu zdrowia występowało wolniej u tych, którzy dostawali lek w porównaniu z tymi, którzy otrzymywali placebo.
Mechanizm wpływu Novatrone na stwardnienie rozsiane jest ciągle niejasny. Ale naukowcy wierzą, że stłumi on działanie leukocytów, które atakują osłonkę mielinową.
Tłum. Małgorzata Wolska